Pengobatan metode on demand, yang diberikan hanya saat perdarahan terjadi, belum cukup efektif  karena perdarahan sendi pada hemofilia A berat bisa terjadi 3–4 kali per bulan. 

Akibatnya, selain  waktu yang terbuang dan biaya pribadi yang harus dikeluarkan untuk mendukung pengobatan,  muncul pula dampak psikologis serta risiko kecacatan dan kematian akibat perdarahan berulang  yang enggak tertangani secara efektif.  

Standar pengobatan hemofilia di dunia telah berfokus pada pengobatan inovatif dengan  penggunaan profilaksis atau terapi pencegahan untuk mengurangi kejadian perdarahan, meningkatkan luaran klinis dan memperbaiki kualitas hidup penyandang hemofilia. 

Sementara, paket INA-CBG saat ini belum memadai untuk mengakomodasi kebutuhan perluasan metode  pengobatan profilaksis yang sifatnya preventif. 

“Pengobatan metode profilaksis ini dapat dilakukan dengan memberikan faktor pembekuan, berupa  faktor VIII dosis rendah atau bypassing agent untuk pasien-pasien dengan antibodi faktor VIII,  maupun obat inovatif non-factor replacement therapy, yaitu emicizumab. Dari Data National Health  Service dan standar tata laksana klinis di Inggris, Amerika Serikat dan Swedia, terapi profilaksis  terbukti lebih cost-effective dibandingkan on demand dan dapat meningkatkan kualitas hidup pasien  secara lebih baik,” ujar Dokter Spesialis Anak Dr. dr. Novie Chozie Amalia, Sp.A(K). 

Dari perspektif biaya, dr. Novie menambahkan bahwa pengobatan inovatif enggak selalu diasosiasikan dengan biaya yang tinggi. Terdapat beberapa pengobatan inovatif yang lebih baik dari segi manfaat, tapi juga lebih efisien dari segi total biaya perawatan yang tidak hanya terkait biaya obat.